Una terapia experimental revirtió el Parkinson en ratones de laboratorio

Dos nuevos estudios experimentales muestran resultados alentadores en la lucha contra el Parkinson. Las pruebas en ratones lograron revertir síntomas motores y restaurar funciones neuronales clave.

Si bien aún falta mucho para una cura definitiva, los investigadores creen que estas terapias podrían ser parte de un enfoque combinado para tratar la enfermedad en humanos.

El Parkinson avanza en el mundo: por qué urge una solución

Los casos de Parkinson se duplicaron en los últimos 25 años. Afecta a casi 10 millones de personas y representa un alto costo para los sistemas de salud.

Esta enfermedad neurodegenerativa destruye las células que producen dopamina, lo que genera temblores, rigidez muscular y problemas de equilibrio.

Un descubrimiento clave en el rol de la proteína SOD1

El equipo de Kay Double, de la Universidad de Sídney, descubrió en 2017 una forma anormal de la proteína SOD1 en pacientes con Parkinson.

Una segunda vía: reactivar la comunicación neuronal

Otro estudio, de la Universidad de Stanford, se centró en una variante genética del Parkinson relacionada con el gen LRRK2.

Esta mutación altera la actividad celular y la señalización entre neuronas, afectando la conexión con el estriado, zona clave del cerebro.

Inhibir la enzima para reparar las neuronas

Usando el compuesto MLi-2, inhibieron la actividad excesiva de LRRK2 en ratones y lograron regenerar las estructuras celulares responsables de la comunicación entre células.

Tras tres meses, las células recuperaron sus cilos primarios, y se restableció la conexión entre neuronas dopaminérgicas y el estriado.

¿Qué implican estos resultados?

La recuperación de estas conexiones permitió que el cerebro volviera a producir factores neuroprotectores en niveles normales.

También se duplicaron los marcadores de terminaciones nerviosas dopaminérgicas, lo que sugiere una regeneración neuronal activa.

“No solo estabilizamos la enfermedad, también mejoramos la condición general. El potencial terapéutico es enorme”, afirmó Suzanne Pfeffer, responsable del estudio.

El tratamiento preservó neuronas dopaminérgicas en la sustancia negra, región fundamental para el movimiento y la coordinación.

“Todos los ratones tratados mejoraron notablemente su motricidad. Superó nuestras expectativas”, aseguró Double.

Esta proteína debería actuar como antioxidante, pero en estos casos se acumula y daña las neuronas, en vez de protegerlas.

Cobre para recuperar la función cerebral

Los investigadores probaron un fármaco llamado CuATSM, diseñado para llevar cobre directamente al cerebro, esencial para la función de SOD1.

Primero determinaron la dosis ideal en ratones sanos, y luego la aplicaron en ratones modificados genéticamente para desarrollar síntomas similares al Parkinson.

Resultados positivos en ratones tratados

Los animales tratados mantuvieron sus habilidades motoras intactas, mientras que los que recibieron placebo empeoraron.